Цей препарат розроблений під пацієнтів, у яких дві генетичні мутації 508del. Згідно з регістром пацієнтів з муковісцидозом від 2017 року, таку мутацію мають 31% дітей та 23% дорослих пацієнтів», — сказала Юлія.

Всередину повністю не розжовуючи, не розкушуючи і не розчиняючи таблетки. Початок прийому препарату можливий будь-якого дня тижня. Необхідно вживати жировмісні пишу безпосередньо перед або відразу після прийому препарату.

Вартість річної терапії Orkambi для одного пацієнта становить $272 тисячі на рік, Symdeco – $292 тисячі.

Препарат дозволений для лікування пацієнтів віком 12 років і старше з муковісцидозом, захворювання яких характеризується певними мутаційними особливостями гена CFTR: або одна мутація F508del та одна мутація з мінімальною функціональністю (F/MF), або дві мутації F508del (F/F).